A ridosso dalla Giornata Mondiale delle Malattie Rare che si celebra il 28 febbraio, Motore Sanità ha promosso il 26 febbraio a Roma un tavolo di confronto sul tema tra istituzioni, parlamentari, clinici e Associazioni di pazienti. Il sottosegretario alla Salute, Marcello Gemmato ha annunciato un decreto attuativo alle battute finali che prevede la defiscalizzazione per la ricerca sulle malattie rare e per le aziende che investono in farmaci orfani.
Riaccendere l’attenzione sulle malattie rare promuovendo un tavolo di confronto volto ad analizzare i traguardi raggiunti e gli obiettivi ancora da perseguire per migliorare la qualità dell’assistenza dei pazienti con patologia rara. È stato questo l’obiettivo dell’intensa giornata di lavori promossa da Motore Sanità lo scorso 26 febbraio presso l’Hotel Nazionale di Piazza Montecitorio a Roma, che ha coinvolto le istituzioni, il mondo della ricerca e quello dell’associazionismo e i clinici.
Tra i temi portanti, la necessità di promuovere ricerca, implementare le reti, favorire la produzione di nuovi farmaci orfani nonché promuovere una adeguata formazione che possa consentire di arrivare ad una diagnosi in tempi più rapidi.
Italia prima in Europa e seconda al mondo nelle malattie rare
Il sottosegretario alla Salute con delega alle malattie rare, Marcello Gemmato, nel suo intervento in apertura ha ricordato il posizionamento dell’Italia, fiore all’occhiello a livello europeo e seconda solo agli USA per la cura e la presa in carico delle malattie rare.
L’Onorevole Gemmato ha ripercorso i traguardi raggiunti – l’Istituzione del Comitato per le Malattie Rare – CoNaMar a marzo 2023, seguito, a maggio dello stesso anno, dall’approvazione del Piano Nazionale Malattie Rare 2023-2026 e i fondi messi a disposizione per il suo finanziamento: 25 milioni di euro per il 2023 e altrettanti per il 2024 per la realizzazione di specifici progetti volti a migliorare l’assistenza e colmare i gap regionali.
Sul piano della ricerca, Gemmato ha ricordato gli importanti investimenti promossi: 18 milioni di euro per 48 progetti nell’ultimo quinquennio e 118 milioni di euro per 128 progetti messi a disposizione dai fondi PNRR.
Infine, a fronte di 146 farmaci orfani che a livello europeo hanno ricevuto l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio dell’Agenzia Europea dei Medicinali, ben 113, pari a circa l’80%, sono rimborsati dal SSN nel nostro Paese; altri sono farmaci di fascia C o in fase di contrattazione, a conferma di un SSN che intende proseguire nel solco dell’universalismo.
Defiscalizzare ricerca e investimento in farmaci orfani: in arrivo il decreto attuativo
Proprio a questo riguardo, nell’intento di migliorare le condizioni dei pazienti con malattia rara, incentivando la ricerca e la produzione di farmaci orfani, poco profittevoli per l’industria, Gemmato ha annunciato un decreto attuativo “alle battute finali” che prevede la defiscalizzazione per la ricerca sulle malattie rare e per le industrie che investono in nuovi farmaci orfani.
«L’obiettivo finale», ha concluso Gemmato, «è migliorare l’assistenza, integrare le Ern – le reti europee per le malattie rare ed eliminare le differenze territoriali che sussistono non solo tra Regioni del Nord e Regioni del Sud, ma addirittura tra Asl della stessa Regione».
La giornata ha ricevuto il patrocinio, tra gli altri, di Io Raro, dell’Anacc – Associazione nazionale angioma cavernoso cerebrale, Federasma e allergie, Alama Aps – Associazione liberi dall’Asma, allergie e malattie rare, e dell’azienda ospedale Università di Padova con il contributo incondizionato di Novartis, Takeda, Biogen e Kyowa Kirin.
